Come cercare farmaci efficaci

Il termine farmaco deriva dal greco pharmakon, usato per indicare sia un rimedio contro una malattia, sia un veleno, una sostanza tossica. La lingua inglese ha conservato tale doppia connotazione: il termine drug, infatti, significa sia farmaco sia droga.
E ogni farmaco ha proprio questa doppia natura. Estremizzando, si potrebbe dichiarare che il farmaco assolutamente privo di effetti non desiderati per tutti non esiste, esistono solo sostanze che si sono dimostrate più utili che dannose nel risolvere un problema.
La sfida da affrontare nella ricerca farmacologica è dunque duplice: occorre fare ricerca in modo corretto, e bisogna trovare farmaci efficaci e sicuri. Lunga e accidentata è stata la strada che ha condotto alla moderna ricerca farmacologica e, come vedremo, lo è anche la strada che porta all’immissione in commercio di un nuovo farmaco.
Le tappe della ricerca
I farmaci sono sperimentati gradualmente per testarne l'efficacia e la sicurezza, cioè la maggiore o minore frequenza di effetti indesiderati, in un percorso di ricerca articolato in cinque fasi.
Possibili errori
Il punto debole di qualsiasi studio clinico sta nella sua trasferibilità, o generalizzabilità. Vale a dire: i risultati ottenuti sono riproducibili anche al di fuori della sperimentazione?
L'etica della ricerca
Dalla Dichiarazione di Helsinki ai Comitati Etici: la ricerca di nuovi medicinali ha delicate implicazioni etiche e pertanto è soggetta a regole concepite per tutelare i cittadini.
Perché partecipare a uno studio
Un paziente può essere invitato a sperimentare l'uso di un nuovo farmaco la cui efficacia deve essere valutata per una diversa malattia da quella per la quale ha avuto l'iniziale approvazio
Come si misura l'utilità di una medicina
L'utilità di un farmaco va continuamente riaffermata, sia alla luce della scoperta di nuovi principi attivi, sia in considerazione di nuove, insospettate virtù di un vecchio farmaco.