Il punto debole di qualsiasi studio clinico, pur eseguito nel modo più corretto possibile, sta nella sua trasferibilità, o generalizzabilità. Vale a dire: i risultati ottenuti sono riproducibili anche nella pratica quotidiana, al di fuori della sperimentazione?
I risultati ottenuti nelle condizioni particolari ell'esperimento, possono essere infatti dovuti a differenze tra:
• i pazienti (quelli che partecipano a una sperimentazione clinica sono più motivati);
• i medici (possono essere più esperti);
• le condizioni assistenziali (migliore organizzazione delle cure e motivazione del personale).
Per evitare le alterazioni dei risultati dovute alle condizioni ottimali in cui si svolgono le ricerche, si sta cercando di facilitare la partecipazione agli studi clinici dei pazienti curati dai medici generici o negli ospedali generali, oltreché in quelli specializzati.
Gli errori nelle conclusioni tratte dall'esecuzione di uno studio sono, in estrema sintesi, due:
• ritenere che un farmaco è efficace, anche se non lo è (falso positivo);
• ritenere che un farmaco non è efficace, se invece lo è (falso negativo).
Per evitare questi errori occorre eseguire quanti più studi possibile, su casistiche sufficientemente ampie, utilizzando correttamente gli strumenti che offre la statistica nel disegno degli studi e nella valutazione dei risultati.