L'utilità di un farmaco va continuamente riaffermata, sia alla luce della scoperta di nuovi principi attivi, sia in considerazione di nuove, insospettate virtù di un vecchio farmaco; inoltre può avvenire che nuovi studi ridimensionino l'utilità di un farmaco collaudato da decenni oppure ne evidenzino la pericolosità.
Mettere in questione l'utilità di un farmaco significa anche fare una riflessione sulle ricerche compiute su di esso, mettendone a confronto i risultati. Può succedere infatti che diversi studi sullo stesso farmaco diano risposte contrastanti: significa che è giunto il momento di effettuare una metaricerca, cioè una ricerca sulle ricerche stesse: stiamo parlando di metanalisi e revisioni sistematiche.
Metanalisi: con questo metodo si analizzano contemporaneamente diversi studi condotti sullo stesso farmaco, in modo da verificare i risultati su un numero superiore di persone; il valore di una metanalisi ben condotta può essere analogo a quello di uno studio clinico di grandi proporzioni.
Revisioni sistematiche: cercano di comprendere il motivo per cui si ottengono risultati contrastanti da studi diversi, attraverso una analisi approfondita delle metodologie adottate dalle ricerche condotte. Servono a identificare eventuali limiti nelle modalità di esecuzione degli studi.
Ma è lo stesso concetto di utilità o, più correttamente, di efficacia, a non essere univoco.
Negli studi clinici l'efficacia del farmaco è espressa come riduzione di un qualche evento morboso o della mortalità, distinguendo tra:
• efficacia nelle condizioni particolari dello studio clinico (in inglese efficacy);
• efficacia nelle condizioni di impiego comuni (in inglese effectiveness);
Quando si parla di utilità di un farmaco, si ragiona sempre nella prospettiva della comunità, non del singolo individuo. Nel misurare l'efficacia di un farmaco, si valuta pertanto anche il numero di persone che non ne traggono vantaggio, quanti non hanno bisogno della terapia, coloro per cui è controindicato e quanti non lo tollerano.
Una misura sintetica di efficacia è il numero di casi da trattare (in inglese, Number needed to treat, NNT): indica quante persone debbono prendere un farmaco perché un certo numero di individui ne tragga vantaggio. E l'utilità di un farmaco è tanto maggiore quanto più cresce, rispetto al totale, il numero di persone che se ne avvantaggiano e quanto più importante è il risultato: l'utilità sarà valutata diversamente nel caso in cui si tratti di una riduzione di infarti, o di una riduzione di fratture o di decessi.
Vanno poi presi in considerazione anche i costi, più precisamente:
• valutazione dei costi in rapporto ai benefici che si possono ottenere (costo efficacia, in inglese cost/effectiveness): il costo è espresso in termini monetari, mentre l'efficacia è misurata come anni di vita guadagnati; serve a confrontare le risorse necessarie per raggiungere un certo obiettivo di salute;
• valutazione dei costi in rapporto al costo/beneficio di altri interventi (in inglese efficiency).